德拉维综合症（Dravet综合症）是一种罕见而严重的遗传性癫痫疾病，通常在婴幼儿期发病，表现为频繁且难以控制的癫痫发作，严重影响患者的生活质量和认知发展。面对这一医学难题，生物技术领域的两大实力派企业——百健公司（Biogen Inc.，纳斯达克代码：BIIB）和Stoke Therapeutics于2025年2月宣布正式建立战略合作伙伴关系，联合开发创新疗法zorevunersen，共同攻坚该病症。此举被业界视为罕见疾病治疗领域的一次关键突破，彰显了双方在创新药物研发方面的深厚实力和未来潜力。 百健公司作为全球领先的生物技术企业，历经多年在多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症及阿尔茨海默症等神经系统疾病领域的纵深耕耘，积累了丰富的研发经验和极具竞争力的产品线。近年来，随着多发性硬化症市场竞争加剧及传统业务营收趋于稳定，百健积极进行业务转型，推动罕见病及小儿神经病学等细分领域的深度开发。数据显示，现阶段公司收入中超过45%来自非多发性硬化症产品，如针对弗里德赖克共济失调症（Friedreich’s ataxia）的Skyclarys和用于早期阿尔茨海默症治疗的Leqembi。
这种战略转型不仅缓解了主营业务的压力，也使百健在罕见病市场具备了多元且有潜力的产品组合。 与此同时，Stoke Therapeutics作为专注基因调控疗法的创新型生物医药公司，致力于利用先进的RNA技术研发针对罕见遗传病的治疗方案。其主打产品zorevunersen是一种基于基因表达调节机制的新一代疗法，旨在通过恢复或增强特定基因产物表达，纠正德拉维综合症患者中突变基因所导致的蛋白质缺陷。此种策略有望在源头上干预疾病的病理过程，提供更为持久且根本的治疗效果。 百健与Stoke的合作不仅集双方研发优势于一体，也标志着百健罕见病研发策略的进一步深化。2025年6月，百健还启动了omaveloxolone针对弗里德赖克共济失调症的全球三期临床试验，显示了其强大的临床研发能力和对罕见神经退行性疾病的积极布局。
此外，通过收购HI-Bio获得的抗体疗法felzartamab，百健亦将其推向针对IgA肾病和拒绝肾移植排斥反应的三期临床试验，拓展免疫介导疾病治疗新领域。这一系列布局共同构筑了公司未来的增长引擎。 德拉维综合症患者群体过去因缺乏有效治疗选择，导致疾病负担沉重及医疗资源短缺。百健与Stoke的协作不仅有望打破现有治疗格局，更将引入精准医学理念，推动个体化治疗方案的研发。更重要的是，这一合作体现了制药产业加强跨界协作、融合创新以应对复杂罕见疾病挑战的趋势。 展望未来，百健在国际市场的扩张策略也显得尤为关键，其正在英国和巴西市场推广Skyclarys，并针对缺乏重视的神经病学疾病投入更多资源。
正如CEO Chris Viehbacher所言，百健正焕发“新生”，通过集中创新资源和战略聚焦，致力于开辟罕见及儿童神经疾病的新蓝海。合作开发德拉维综合症疗法的成功与否，将在很大程度上反映公司深耕罕见病市场的能力和未来发展前景。 从投资角度来看，百健凭借其丰富且具有突破潜力的产品线，被部分分析师视为生物医药领域的“被低估“股票，尤其是在罕见病和神经退行性疾病市场的深耕，提供了长期成长动能。然而，市场亦存在不确定因素，如研发进程的复杂性及竞争对手的压力，投资者应保持理性评估。 总体而言，百健与Stoke Therapeutics针对德拉维综合症的合作不仅在科学创新层面具有里程碑意义，更是全球罕见疾病治疗进程中的关键进展。此举反映出现代生物技术产业通过合作共享优势资源，开创罕见病精准药物新时代的趋势，为患者带来了新的希望。
未来随着研发进展和临床数据的不断积累，期待这一合作能够推动更多有效疗法的问世，改变德拉维综合症患者的生活轨迹，彰显医疗技术对人类健康的深远影响。
