在过去十年中，人工智能（AI）被广泛宣传为药物开发的革命性工具。许多专家和企业信心满满地投入大量资源，希望借助先进的机器学习算法加速药物的发现与开发。然而，如今的现实却与最初的承诺相去甚远，许多曾经备受瞩目的AI项目纷纷遭遇挫折，导致人们对其在药物研发领域的期待逐渐减弱。 以多伦多的Deep Genomics为例，这是一家专注于运用AI进行基因治疗的生物技术公司。2019年，该公司宣称发现了一种用于治疗威尔逊病的疗法，这是一种如果不加以处理，就会致命的罕见疾病。Deep Genomics的解决方案自称为“首个完全由AI发现的治疗候选药物”。
然而，经过几年的努力，该公司的Wilson病项目已被迫中止，目前也没有任何药物进入临床试验。 其创始人布伦丹·弗雷（Brendan Frey）对此表示失望，他坦言：“在过去十年中，人工智能在药物发现方面确实让我们失望。我们经历了一次又一次的失败。” 作为加拿大AI领域的知名人士，弗雷曾经寄希望于机器学习能够颠覆传统药物开发的低效与高风险。 从理论上讲，AI的强大能力在药物开发过程中应当能够提高效率，以前所未有的速度获取突破性成果。然而，现实却是，迄今为止市场上并没有任何首个完全由AI设计的药物问世。
在那些试图利用AI辅助药物开发的公司中，许多药物也遭遇了挫折。 例如，英国生物技术公司BenevolentAI开发的一种湿疹药物在临床试验中未能如预期减轻瘙痒和炎症；而同样来自英国的Exscientia公司则结束了一项癌症治疗的临床试验。如果将时间回溯到十年前，当时人们对AI的期望甚至显得过于乐观，认为这一技术会带来颠覆性的改变，然而这种乐观如今显得有些幼稚。 药物开发本身就是一个极为复杂的过程，约90%的候选药物在临床试验中都未能通过。同时，AI并没有改变必须进行的昂贵且耗时的动物实验和人类试验的基本事实。这些试验是为了证明一种化合物的疗效和安全性，以满足监管机构的要求。
在这一背景下，专家们对AI在缩短药物开发时间方面的实际贡献持审慎态度。多伦多的投资银行Bloom Burton & Co的CEO布赖恩·布鲁姆认为：“我并不否认AI可以略微提高我们的速度，但在十年的药物开发旅程中，可能只是节省了五个月。” 药物开发的失败告诉我们，科技的进步并非是一帆风顺的。尽管在分子生物学领域的复杂性远比研发一款聊天机器人要高，但把新技术应用到实际生产中，总会面临意想不到的挑战，过高的期望和落空的目标也伴随着这一过程。 尽管如此，弗雷并不愿意放弃他的目标。他仍然相信，尽管AI尚未成为药物开发的“灵丹妙药”，但仍然是一个强有力的工具。
当前，Deep Genomics正在进行一场“海啸般的变革”，试图重新调整公司方向，以更好地利用AI。 弗雷的观点在于，之前过于分散的算法模型导致了复杂性和效率低下。过去，Deep Genomics依赖于多达40种不同的机器学习模型，每种模型专注于药物开发的某一特定方面，如识别治疗相关的基因、预测分子的毒性等。而这种碎片化的结构使得各个模型之间缺乏有效的协同，显著增加了开发的复杂性。 值得注意的是，AI在药物发现过程中所需的高质量数据也相对稀缺，这也进一步限制了AI的效能。科学家们需要大量准确的数据来训练机器学习模型，而现有的数据往往存在质量不高的问题，因此需要大量整理才能对AI模型有所帮助。
随着技术的不断发展，新的AI趋势正在形成，Deep Genomics已经开始专注于基础模型，这是一种大型的、功能强大的系统，可以用于多种任务。弗雷认为这一转变将对公司未来的药物开发带来重大影响。 例如，Deep Genomics推出的BigRNA模型，类似于生物学版的ChatGPT。研究人员可以将DNA或RNA序列输入模型，从而预测控制基因在不同组织中启动的机制、识别潜在的蛋白结合位点等关键生物学信息。这些信息将有助于推动药物的开发过程，并可能提高药物的疗效。 此外，像Variational AI这样的公司也在采用基础模型技术，其通过生成新的分子结构来加速药物的发现过程。
尽管新技术广受期待，但仍然面临许多不确定性和挑战。即使AI生成了合格的分子结构，最终在临床试验中的成功几率依然难以预测。 整体来看，尽管AI带来的期许并未如愿实现，但其在药物开发过程中的潜力和应用依然值得关注。专家们普遍认为，AI在生物医学领域的应用才刚刚开始，仍有大量的研究和实践空间可供挖掘。 在前行的道路上，Deep Genomics的未来仍充满希望。弗雷相信，尽管面临挫折，但经过不断的探索与调整，AI将最终为药物开发的革命提供更多的可能性。
药物开发的真正转折点或许仍在未来等待被揭示，而人类在这一过程中所积累的经验与教训，将为未来的成功奠定基石。
