2025年6月，Alnylam Pharmaceuticals宣布其创新药物AMVUTTRA®（vutrisiran）获欧洲委员会批准，用于治疗野生型或遗传型ATTR淀粉样变性合并心肌病（ATTR-CM）。这一批准不仅成为该疗法在欧洲市场的重要突破，也标志着AMVUTTRA作为首个获得欧洲监管机构批准的RNA干扰（RNAi）药物，实现在治疗这一罕见且严重心脏疾病上的医学进展。ATTR心肌病是一种由异常积累的淀粉样蛋白（淀粉样变性）引起的疾病，严重影响心脏功能，导致心力衰竭和其他致命并发症。患者无论是野生型还是遗传型，均面临疾病迅速进展所带来的严重健康威胁，过去缺乏有效的特异性治疗手段。AMVUTTRA药物的核心机制基于RNAi技术，通过精准抑制体内致病蛋白——甲状腺转运蛋白（TTR）的产生，阻断了病理过程的上游环节，实现疾病的根源干预。按季度注射的给药方案不仅显著提高患者的依从性，同时让治疗更加方便。
此次欧盟的批准主要依据HELIOS-B三期临床试验数据，该研究覆盖了长达42个月的患者随访期，显示AMVUTTRA能够带来高达36%的死亡率降低，同时显著减少全因死亡率及心血管事件的发生。作为一项多中心、随机、对照研究，HELIOS-B还纳入了联合使用其他心脏疾病标准疗法的患者群体，证明了AMVUTTRA在真实世界环境中的广泛适用性和疗效稳定性。安全性方面，AMVUTTRA在超过6000患者年累积的安全数据支持下，显示出良好的耐受性。常见的不良反应包括肝酶升高和注射部位反应，均为可管理性事件，未见严重不良事件影响整体安全评估。值得注意的是，AMVUTTRA早在巴西和美国已获批准并商业化，为全球患者提供了新的选择，欧洲的获批将极大拓展患者的治疗可及性。据估计，欧洲约有10万人罹患ATTR淀粉样变性，且大多数为心肌病型。
Alnylam通过持续的研发投入，不断扩大RNAi药物的适应证，AMVUTTRA的上市标志着RNA干扰疗法在淀粉样变性领域的领先地位得到国际认可。作为RNAi药物研发的先锋企业，Alnylam不仅专注于罕见病的疗法创新，还积极推动基因沉默技术在更多疾病中的应用。随着AMVUTTRA的推广，患有ATTR心肌病的患者将迎来全新的治愈希望，显著改善生活质量和功能状态。HELIOS-B试验同样验证了治疗对患者生活质量及功能能力的积极提升，其患者群体中同时使用了SGLT2抑制剂及泰法米司（tafamidis）等现代心脏病治疗药物，展示了AMVUTTRA与现有治疗方案的良好兼容性。同时，AMVUTTRA的获批为RNAi技术在欧洲的生物医药市场注入强劲动力，推动未来基因治疗领域的快速发展。综合来看，AMVUTTRA不仅为ATTR-CM患者带来了安全有效的治疗选择，也为罕见病药物研发树立了标杆。
随着更多相关研究和临床数据的积累，RNAi技术有望进一步改变心血管及其它复杂疾病的治疗格局。未来，期待阿林姆医疗持续通过创新突破，推动全球医疗健康水平的提升，造福更多罕见病患者，开启精准医疗新时代。
