2025年以来，生物技术公司Sarepta Therapeutics的股票表现可谓跌宕起伏，特别是在其主打基因疗法Elevidys出现严重安全问题的背景下，股价累计下跌近86%。这家专注于杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）治疗的公司正处于极为艰难的抉择时刻，市场和监管层的多重压力交织，给其未来前景蒙上阴影。杜氏肌营养不良症是一种以肌肉萎缩和进行性无力为特征的罕见遗传疾病，通常发生于儿童和青少年，严重影响患者的生活质量和寿命。Sarepta推出的Elevidys是一款基因疗法，被视为该疾病治疗的一大突破，其通过基因修复方式改善患者肌肉功能，市场对其抱有极高期待。然而，近期连续发生的两例患者死亡事件打破了这种乐观情绪。据报道，死者均为十五至十六岁的非行走能力患者（即无法独立行走），死因为急性肝衰竭。
此类严重安全事件不仅引起医疗界广泛关注，也促使美国食品药品监督管理局（FDA）正式介入调查，重点评估Elevidys治疗中急性肝衰竭的风险及其导致不良后果的可能性。FDA现任生物制品评估与研究中心主任Vinay Prasad因其以往对该疗法及公司持批评态度，业界普遍担忧监管态度可能趋严，甚至不排除采取暂停使用或撤市的极端措施。投资者对此反应激烈，自三月首起死亡报告以来，公司股价经历屡次重挫，仅仅在六月中旬第二起死亡通报后，股价盘中最大跌幅超过42%。作为Sarepta的核心产品，Elevidys占据了公司总营收逾半比例——预计2025年销售额将达到12.1亿美元，是支撑公司市值的重要支柱。因此，产品的安全疑云直接影响到投资者信心和企业财务健康。回顾Elevidys的审批历程也不容忽视。
虽然该疗法于去年六月获得FDA正式批准，但过程颇为艰辛。此前FDA主管生物制品的高层管理者彼得·马克斯（Peter Marks）批准该疗法时，部分评审团队就存在一定分歧和担忧。如今管理层更迭，新任负责人采取更为审慎的态度，可能令监管环境进一步收紧。业内分析师表示，非行走能力病患约占杜氏肌营养不良症患者总数的一半，若监管机构真如预期限制该疗法在此类患者中的使用，公司的市场前景将承受巨大压力。另一方面，Sarepta在资本运作上亦有诸多动作。公司于今年八月出售了在Arrowhead Pharmaceuticals的全部持股，目的在于延长运营资金周期。
虽然短期内获得现金支持，但也反映出面对不确定监管和市场局势，公司需优化资本结构以维持研发和运营投入。技术层面，基因疗法本身仍处于产业应用的早期阶段，安全性、疗效和成本效益三方面均有待进一步验证和提升。Elevidys事件凸显了这一领域监管和科学挑战的复杂性，也提醒行业参与者务必重视风险管理。从股市表现来看，Sarepta股票目前的相对强度指数（RSI）处于极低水平，数字显示其属于行业内表现最差的股票之一。多数交易日在关键移动平均线以下运行，显示出明显的趋势疲软。市场情绪的波动加剧也使得投资者在面对该股时多持谨慎甚至规避态度。
面对困境，Sarepta必须从多方面应对。一方面，公司需积极配合FDA调查，全面评估并披露Elevidys潜在风险，采取必要的风险缓释措施以确保患者安全。另一方面，强化研发管线，推动新药物和治疗方案开发，将有助于分散风险，摆脱对单一产品依赖。同时，加强与患者社群、医疗机构沟通，重建公开透明的信任机制，也是未来发展的关键。纵观生物医药行业，安全事件及监管变动虽为常态挑战，但伴随技术进步和市场需求不断增长，新兴疗法的潜力依然巨大。Sarepta若能有效解决当前危机，保持创新活力，未来或有重新赢得投资者信心的机会。
综上所述，Sarepta Therapeutics今年以来股价大跌和Elevidys疗法安全问题密切相关。FDA对两例急性肝衰竭致死事件的调查，令市场对公司主营业务的稳定性产生疑虑。公司面临的监管压力、产品依赖风险和市场信心动摇已构成严峻挑战。未来能否通过科学证据和有效风险控制策略扭转局势，将决定其在基因疗法领域的立足之地。投资者及行业观察者需持续关注监管动态及公司应对举措，方能把握后续发展脉络。
