短肠综合症（Short Bowel Syndrome，简称SBS）是一种因肠道大面积切除或功能性丧失导致营养吸收障碍的罕见疾病。患者因肠道长度不足，无法有效吸收营养物质和液体，常常面临严重的营养不良及体重下降风险。由于病情复杂且治疗手段有限，SBS患者的临床管理一直难以突破药物制剂形式的瓶颈，注射类GLP-2疗法因给药方式复杂而存在较大服药依从性问题。近日，美国知名综合医疗及制药公司OPKO Health发布消息，宣布将在2025年9月于捷克首都布拉格举办的第47届欧洲临床营养与代谢学会大会（ESPEN Congress）上，展示其创新研发的首款口服GLP-2片剂治疗短肠综合症的最新进展。该药物的亮相不仅象征着SBS治疗领域的一大进步，也预示着个性化和更便捷治疗模式的到来。OPKO Health创新的口服GLP-2片剂基于强效的长效GLP-2激动剂技术，与Entera公司协作研发，综合口服制剂的稳定性与患者舒适度，力求打破传统每日注射的治疗限制。
据Entera公司首席执行官Miranda Toledano介绍，口服片剂的出现将极大改善患者依从性，尤其适应SBS患者个体差异明显、用药需求复杂的特点，为精准调整剂量提供便利。GLP-2作为一种肠道生长因子，在促进肠道粘膜修复和提高吸收能力方面发挥关键作用。现有的GLP-2治疗主要依赖每日注射，给患者带来不便和潜在的注射相关并发症。OPKO Health此次推出的口服GLP-2片剂不仅实现剂型创新，更涵盖药物动力学优化，确保口服后能够在体内充分发挥药效。短肠综合症是稀有且严重的消化系统疾病，患者除了营养吸收困难外，还常伴随电解质失衡及肠道感染风险。传统治疗手段多以肠外营养为主，但长期应用不仅增加并发症发生概率，也降低患者生活质量。
由此，开发有效且便捷的药物治疗方案成为临床亟需。OPKO Health作为在制药及医疗诊断领域的多元化领先企业，近年来一直致力于创新药物研发，涵盖肿瘤、传染病以及罕见病领域。此次在短肠综合症领域的积极探索，再度体现其将先进生物药物技术与临床需求紧密结合的能力。随着全球对罕见疾病治疗关注度的提升，尤其是在营养代谢相关病症领域，口服GLP-2片剂如能成功上市，将为SBS患者带来更为友好且个性化的治疗选择。针对患者多样性的用药需求，此类药物有望推动精准医疗进程，减少因注射带来的心理和生理负担。同时，该药物的临床数据若能充分显示其疗效与安全性，将有望吸引更多国际医疗机构的关注和认可。
此次欧洲营养与代谢学会大会作为全球专业营养及代谢领域的顶尖学术平台，汇聚了来自全球的营养学家、临床医生及制药研发专家。OPKO Health选择在此时展现最新成果，不仅彰显了其产品的创新性和重要性，也体现了公司对欧洲乃至全球市场战略布局的决心。展望未来，口服GLP-2片剂的成功开发有望引导短肠综合症治疗从传统支持疗法向靶向药物治疗转型，提升整个疾病管理的标准。对于投资者而言，OPKO Health在罕见病药物领域的深耕及创新突破，都有望成为激发公司长期价值的重要驱动力。总体而言，OPKO Health推出的首款口服GLP-2治疗短肠综合症的新药，为全球罕见疾病患者带来了曙光，也为罕见病药物研发树立了典范式样。随着临床数据和后续监管审批陆续推进，未来其在临床应用中的表现值得持续关注。
患者、医疗服务提供者以及行业观察者都将从这一创新成果中受益，推动短肠综合症及相关营养吸收障碍疾病管理迈向新阶段。
